Enjeux médicaux et pharmaceutiques des cellules souches pluripotentes: Vers un changement de paradigme? PDF

En plus de leur complexité inhérente à la composition, ces produits présentent une hétérogénéité et une incertitude significatives en termes de mécanisme (s) d’activité clinique et de profil de sécurité.


ISBN: 6131562776.

Nom des pages: 186.

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Les lignées de cellules souches embryonnaires humaines (hES) et maintenant de cellules souches induites à la pluripotence (hiPS) sont des cellules qui présentent deux caractéristiques uniques : elles sont d’une part capables de s’auto-renouveler de manière continue en culture ce qui permet de générer de grande quantité de cellules et d’autre part, elles présentent la capacité de se différencier en n’importe quelle cellule de l’organisme lorsqu’elles sont soumises à un environnement permissif adéquat. Ces deux propriétés permettent d’envisager de nombreuses applications médicales comme la thérapie cellulaire mais aussi des applications dans le domaine de l’industrie pharmaceutique grâce au développement de modèles cellulaires innovants. Ce livre a pour objectif de présenter les caractéristiques biologiques principales de ces cellules et les enjeux médicaux et pharmaceutiques qu’elles représentent pour le futur.

Maroof AM, Keros S, Tyson JA, Ying SW, Ganat YM, Merkle FT et al. En plus de leurs applications en thérapie cellulaire, les cellules cardiovasculaires dérivées d’iPSC constituent un outil in vitro important pour la modélisation des maladies cardiaques afin de définir les mécanismes moléculaires impliqués dans les syndromes cardiaques. Ainsi, un certain nombre de mécanismes divers opèrent ensemble pour réguler le sort final de la cellule souche.

Il est important de noter que notre compréhension de la science est incomplète et que l’on connaît peu le mécanisme d’action et les attributs de qualité indicatifs ou prédictifs de l’efficacité clinique pour la plupart des indications. Les mécanismes d’application pour la surveillance des médecins au niveau de l’État comprennent les sanctions du conseil médical de l’État, les sanctions de l’organisation professionnelle et la responsabilité pour faute professionnelle. Ici, nos panélistes décriront des approches optimisées pour générer des modèles de maladies efficaces à travers l’interrogation de variants génétiques, la différenciation dirigée, et de nouvelles méthodologies de dépistage. La technologie n’est pas encore au niveau requis pour la bioprintation d’un organe entier.